PQRAD
Acrónimo
Poliquistosis Renal Aut osómica Dominante.
Enfermedad genética hereditaria por mutaciones en
PKD1 o PKD2, que genera el crecimiento progresivo de
quistes renales y hepáticos hasta comprometer la
función renal.
Equivalente en inglés: ADPKD (Autosomal Dominant
Polycystic Kidney Disease).
CKD / ERC
Acrónimo
Chronic Kidney Disease / Enfermedad Renal Crónica.
Clasificada en estadios 1–5 según la TFGe. En PQRAD,
el estadio al diagnóstico determina el beneficio
esperado del tratamiento.
CKD 1–2: TFGe ≥60 · CKD 3: TFGe 30–59 · CKD 4: TFGe
15–29 · CKD 5: TFGe <15 (diálisis).
TFGe
Acrónimo
Tasa de Filtración Glomerular estimada. Indicador
principal de la función renal, calculado a partir de
creatinina sérica, edad, sexo y raza (ecuación
CKD-EPI). Determina el estadio de la ERC y la
elegibilidad para Tolvaptan.
Tolvaptan indicado mientras TFGe ≥25 ml/min/1.73m²
(en algunas guías ≥45).
TRR
Acrónimo
Terapia de Reemplazo Renal. Engloba hemodiálisis,
diálisis peritoneal y trasplante renal. En PQRAD, el
inicio de TRR es el evento de desenlace más
importante clínica y económicamente.
HD — Hemodiálisis
Procedimiento
Técnica de depuración sanguínea extracorpórea.
Requiere 3 sesiones semanales (~4 horas c/u), acceso
vascular permanente y asistencia clínica regular.
156 sesiones/año. Genera ausencia laboral estimada
de 78 días/año solo por las sesiones.
UCIA / UCI
Acrónimo
Unidad de Cuidados Intensivos (Adultos). Recurso de
alto costo. En PQRAD, el promedio es 1.51
ingresos/año por paciente en TRR, por infección
quística, sepsis o complicaciones cardiovasculares.
Clasificación de Mayo (1A–1E)
Escala clínica
Sistema de estratificación de riesgo basado en la
relación TKV/edad. Identifica subgrupos con distinta
velocidad de crecimiento renal y riesgo de falla
renal. Requiere imagen volumétrica (TAC o RMN).
1A y 1B: bajo riesgo, sin indicación de Tolvaptan.
1C, 1D, 1E: indicación progresiva.
TKV
Medición
Total Kidney Volume / Volumen Renal Total. Medida
por imagen volumétrica (TAC/RMN) que cuantifica el
tamaño de ambos riñones. Parámetro central para la
clasificación de Mayo y para monitorizar la
respuesta al tratamiento.
Tolvaptan (Jinarc® / Jynarque®)
Fármaco
Antagonista selectivo del receptor V2 de
vasopresina. Reduce la señalización del AMPc que
estimula el crecimiento quístico. Aprobado para
pacientes PQRAD 1C–1E con TFGe preservada. Requiere
monitoreo hepático.
Herencia aut osómica dominante
Genética
Patrón de herencia en que basta una copia mutada del
gen (PKD1 o PKD2) para manifestar la enfermedad.
Cada hijo de un portador tiene 50% de probabilidad
de heredarla. Identificar un caso abre la
oportunidad de tamizar toda la familia.
ASOCOLNEF 2024
Guía clínica
Consenso Colombiano de Nefrolогía 2024. Establece
criterios de inicio de Tolvaptan (clases Mayo 1C–1E
con TFGe ≥25), seguimiento con imagen volumétrica y
metas terapéuticas. Referente regulatorio nacional
para decisiones de cobertura.
Costo directo
Economía de salud
Gasto médico directamente atribuible a la enfermedad
o su tratamiento. Incluye hospitalizaciones, UCIA,
hemodiálisis, medicamentos, consultas y
diagnósticos. En PQRAD escala exponencialmente con
el estadio CKD.
Ejemplo: $161,5 M COP/año en CKD 4 sin tratamiento.
Costo indirecto
Economía de salud
Pérdidas económicas no asociadas a servicios
médicos: ausencia laboral, reducción de
productividad, carga del cuidador no remunerado. En
PQRAD avanzada pueden representar hasta el 20% del
costo total anual.
ROI — Retorno sobre la Inversión
Indicador
Relación entre el ahorro generado por una
intervención y su costo. Un ROI >100% indica que
el ahorro supera la inversión. Para Tolvaptan en CKD
1–2, el ROI estimado a 10 años supera el 600% por el
costo evitado de diálisis.
ROI = (Costo evitado − Inversión) / Inversión × 100.
Costo-efectividad / Costo-utilidad
Análisis económico
Análisis que compara el costo de una intervención
con su beneficio clínico (años de vida ganados,
AVAC). Una intervención es costo-efectiva si el
costo incremental por AVAC no supera el umbral de
disposición a pagar del sistema (umbral IETS
Colombia: ~3× PIB per cápita).
Umbral IETS
Referencia Colombia
Valor máximo de disposición a pagar por AVAC
establecido por el Instituto de Evaluación
Tecnológica en Salud de Colombia. Equivale
aproximadamente a 3–4 veces el PIB per cápita
(~$75–100 M COP/AVAC en 2025).
AVAC / QALY
Métrica
Año de Vida Ajustado por Calidad (Quality-Adjusted
Life Year). Un año en perfecta salud = 1 AVAC.
Denominador en análisis de costo-utilidad para
comparar tecnologías. En PQRAD, cada año de diálisis
evitada equivale a 0.6–0.8 AVAC ganados.
Análisis de impacto presupuestal
Modelo económico
Estimación del cambio en el gasto total del
asegurador al adoptar una nueva tecnología.
Considera el universo de pacientes elegibles, la
tasa de adopción esperada y el costo incremental
frente a la alternativa actual.
PBS / POS
Regulatorio Colombia
Plan de Beneficios en Salud. Conjunto de servicios,
medicamentos y tecnologías financiados por el
sistema. La inclusión de Tolvaptan en el PBS es el
objetivo regulatorio central de la gestión KAM.
Alto Costo / Fondo CAC
Regulatorio Colombia
Las Enfermedades de Alto Costo son monitoreadas por
la Cuenta de Alto Costo (CAC), que consolida datos
epidemiológicos nacionales. PQRAD está catalogada
como enfermedad de alto costo. Los reportes CAC son
fuente primaria para estimar el universo de
pacientes por aseguradora.
Tasa de descuento
Modelación
Ajuste que reduce el valor de costos y beneficios
futuros a términos del presente. En evaluaciones
económicas de salud se aplica típicamente 3–5%
anual. Es relevante en PQRAD dado el horizonte largo
(9 años de diálisis diferida).
Prevalencia
Epidemiología
Proporción de individuos en una población que
presentan una condición en un momento dado. En
PQRAD: 1:1.000 habitantes (~52.000 casos en
Colombia). Se usa para dimensionar el universo de
pacientes en cada cartera asegurada.
Prevalencia ≠ Incidencia: la prevalencia mide
cuántos tienen la enfermedad HOY; la incidencia mide
cuántos la desarrollan en un período.
Incidencia
Epidemiología
Número de casos nuevos que aparecen en una población
durante un período de tiempo. En PQRAD, la
incidencia de inicio de TRR es el indicador de
progresión más relevante para el asegurador.
NNT — Número Necesario a Tratar
Medida de efecto
Número de pacientes que deben tratarse para que uno
evite el desenlace negativo. Un NNT bajo indica alta
eficiencia terapéutica. En PQRAD clase 1E, el NNT es
bajo dado el riesgo basal del 66.9%.
NNT = 1 / Reducción absoluta del riesgo.
IC 95% — Intervalo de Confianza
Inferencia
Rango dentro del cual se espera que se encuentre el
verdadero valor del parámetro estimado con un 95% de
probabilidad. Un IC que no incluye el valor nulo (0
o 1) indica significancia estadística.
HR — Hazard Ratio
Medida de efecto
Razón de riesgos instantáneos entre dos grupos a lo
largo del tiempo. Los ensayos TEMPO 3:4 y REPRISE
reportaron HR <1 para la progresión renal con
Tolvaptan vs. placebo.
HR=0.70: el riesgo de progresión es 30% menor en el
grupo tratado.
OR — Odds Ratio
Medida de asociación
Razón de probabilidades entre dos grupos. Usado en
estudios de casos y controles y regresión logística.
Un OR <1 indica menor probabilidad del evento en
el grupo expuesto.
Modelo de Markov
Modelación económica
Simulación de transiciones entre estados de salud
(CKD 1→2→3→4→TRR→muerte) usando probabilidades
basadas en evidencia clínica. Estándar en
evaluaciones económicas de PQRAD para proyectar
costos y AVAC a largo plazo.
Análisis de sensibilidad
Modelación
Evaluación de cómo varían los resultados del modelo
al modificar los supuestos clave. El diagrama de
tornado identifica las variables de mayor impacto.
Obligatorio en evaluaciones del IETS Colombia.
Horizonte temporal
Modelación
Período durante el cual se miden costos y
consecuencias en un modelo económico. En PQRAD se
recomienda un mínimo de 10 años para capturar
adecuadamente el valor de la intervención temprana
(beneficio materializado en 6–9 años).
RAR — Reducción Absoluta del Riesgo
Medida de efecto
Diferencia aritmética entre la tasa de eventos en el
grupo control y la tasa en el grupo tratado. Más
informativa que el riesgo relativo porque incorpora
el riesgo basal. Es el complemento del NNT (NNT =
1/RAR).
Si sin Tx el 30% llega a diálisis en 5 años y con Tx
el 15%, la RAR = 15% y el NNT = 7.